CRISPR-Cas9-mediated基因编辑为儿科βBCL11A的增强剂0/β0transfusion-dependentβ-thalassemia。
Nat地中海。2022年8月,28 (8):1573 - 1580。doi: 10.1038 / s41591 - 022 - 01906 - z。Epub 2022年8月4。
Nat地中海》2022。
PMID:35922667
临床试验。