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临床试验
。 2017年11月23日,377 (21):2013 - 2023。
doi: 10.1056 / NEJMoa1709846。 Epub 2017年11月3。

囊性纤维化患者Tezacaftor-Ivacaftor Phe508del纯合子

Jennifer L Taylor-Cousar1, 安妮Munck1, 爱德华·F McKone1, Cornelis van der Ent1, 亚历山大•穆勒1, 克里斯多夫斯1, 琳达T王1, 爱德华·P Ingenito1, 夏洛特麦基1, 沂蒙路1, 朱莉Lekstrom-Himes1, J·斯图尔特Elborn1
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临床试验

囊性纤维化患者Tezacaftor-Ivacaftor Phe508del纯合子

Jennifer L Taylor-Cousaret al。 N拉米夫地中海。 。
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文摘

背景:联合治疗囊性纤维化跨膜电导调节(雌性生殖道调节器tezacaftor (vx - 661)和ivacaftor (vx - 770)设计目标囊性纤维化患者疾病的根本原因。

方法:在这个阶段3,随机、双盲、多中心、安慰剂对照、平行对照试验中,我们与tezacaftor评估联合治疗,ivacaftor 12岁以上的病人有囊性纤维化,纯合子的雌性生殖道Phe508del突变。病人被随机分配在1:1的比例获得100毫克的tezacaftor一旦每日150毫克的ivacaftor每日两次或匹配的安慰剂24周。主要终点是绝对的百分比变化预计在1秒用力呼气量(FEV124周)(计算百分比);相对变化的预测FEV的百分比1通过24周(以百分比计算)是一个重要的次要终点。

结果:510年病人的随机化,509收到tezacaftor-ivacaftor或安慰剂,475年完成了24周的试验方案。平均FEV1在基线预测价值的60.0%。对的绝对和相对变化的影响预测FEV的百分比1赞成tezacaftor-ivacaftor安慰剂分别4.0和6.8%,分别为比较(P < 0.001)。肺恶化的速度降低了35% tezacaftor-ivacaftor组比安慰剂组(P = 0.005)。不良事件的发生率在两组相似。大多数不良事件是温和的严重性(41.8%的患者总体)或中等严重程度(40.9%),和严重不良事件与tezacaftor-ivacaftor少(12.4%)与安慰剂相比(18.2%)。总共有2.9%的病人停止分配的方案由于不良事件。少tezacaftor-ivacaftor组比安慰剂组患者呼吸系统不良事件,导致停药。

结论:tezacaftor和ivacaftor是有效和安全的12岁以上的病人谁有囊性纤维化和纯合子的雌性生殖道Phe508del突变。(由顶点药品;发展多中心,NCT02347657)。

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