比较研究
从ivacaftor结合临床试验和囊肿性纤维化病人登记数据显示持续受益
牛J和呼吸暴击护理医学。
。
在勘误
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校正:结合临床试验和囊性纤维化患者登记数据证明Ivacaftor可持续获益。2016年6月1日;193(11):1317-20。doi: 10.1164 / rccm.201601err。 牛J和呼吸暴击保健医学。2016年 PMID:27248596 没有可用的抽象。
抽象
理由是:在临床试验中，接受ivacaftor的囊性纤维化和G551D突变患者的肺和营养结果均有改善。然而，这些改善是否反映了疾病轨迹的改变，不能在没有适当的比较人群的长期分析的情况下确定。
目标：在3年的时间里，与F508del突变纯合子的CF患者相比，研究ivacaftor治疗是否影响G551D突变的CF患者的肺功能和营养指标。
方法：使用倾向得分匹配CF患者大于或等于6岁有G551D突变和接收ivacaftor在临床试验中长达144周的失业数据从患者囊性纤维化基金会在美国病人注册表是谁F508del突变纯合子。匹配基于变量，包括年龄、性别、体重与年龄、身高与年龄、体重指数与年龄、预测FEV1 %和慢性治疗(多纳斯阿尔法、吸入抗生素、吸入和口服皮质类固醇)。
测量和主要结果:通过计算年度估计G551D病人肺功能下降的速度接收ivacaftor和比较它与肺功能下降的速率匹配F508del控制病人,我们表明,肺功能下降的速率G551D ivacaftor-treated病人慢了近一半。此外，在3年的分析期内，ivacaftor治疗可以改善G551D患者的体重指数和年龄体重z评分。
结论:这些发现表明ivacaftor是一种治疗囊性纤维化的疾病修饰疗法。
关键词:雌性生殖道;囊性纤维化;疾病的修改;ivacaftor;肺功能下降。
在评论
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结合临床试验和患者注册表数据囊性纤维化：谁应该比较？《中华医学会急救医学杂志》2017年2月1日;195(3):404-405。doi: 10.1164 / rccm.201607 - 1373勒。 牛J和呼吸暴击保健医学。2017年。 PMID:28145755 没有可用的抽象。
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回复：在囊性纤维化结合临床试验和患者注册表数据：谁应该比较？牛J和呼吸暴击保健医学。2017年2月1日; 195（3）：405-406。DOI：10.1164 / rccm.201609-1762LE。 牛J和呼吸暴击保健医学。2017年。 PMID:28145762 没有可用的抽象。
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