内政部：10.1002/bimj.200510232。
临时诊断无缝阶段II / III临床试验在临时选择假设：一般概念
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- PMID：16972714
- DOI：10.1002/bimj.200510232
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临时诊断无缝阶段II / III临床试验在临时选择假设：一般概念
生物工程杂志。
2006年8月。
抽象的
传统药物开发由一系列在不同阶段组织的独立试验组成。全面开发通常包括（i）学习阶段II试验和（II）一个或两个确认阶段III试验。例如，在II期试验中，可以将几种剂量的新化合物与对照组和/或安慰剂进行比较，目的是决定是否停止或继续开发，在后一种情况下，选择一种或两种“最佳”剂量进行确认阶段。然后，第三阶段试验作为独立的验证性研究进行，不将前几个阶段收集的数据纳入统计分析。无缝二期/三期设计旨在将全面开发的两个阶段结合在一起，形成一个单一的、不间断的研究，分两个阶段进行。在上述剂量发现示例中，在第一阶段之后，根据中间可用数据选择一个（或多个）剂量，然后在第二阶段进一步观察。所选剂量的最终分析包括两个阶段的患者，并进行分析，以使总体I型错误率控制在预先指定的水平，而不考虑中期使用的剂量选择规则。中期剂量选择的充分性显然是无缝II/III期试验成功的关键步骤。在本文中，我们重点描述了灵活的测试程序，允许在过渡阶段自适应地选择假设，从而允许在单个无缝试验中结合学习和确认。我们回顾了统计背景，介绍了不同的测试程序，并在功率研究中进行了比较。在随后的一篇论文（Schmidli et al.，2006）中，我们给出了我们日常实践中的几个应用，并讨论了在进行自适应无缝设计时的相关实现问题。
评论
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适应性设计可能是如何用于确认试验的实用性？生物医学杂志，2006年8月；48(4):644-9; 讨论660-2。内政部：10.1002/bimj.200610242。 《生物医学杂志》，2006年。 PMID：16972716.
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确认无缝阶段II / III临床试验在临时选择假设：机会和限制。生物医学杂志，2006年8月；48(4):650-5; 讨论660-2。内政部：10.1002/bimj.200610248。 《生物医学杂志》，2006年。 PMID：16972717.
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计划灵活：适应性设计的评论。BIOM J. 2006 Aug; 48（4）：656-9;讨论660-2。DOI：10.1002 / BIMJ.200610241。 《生物医学杂志》，2006年。 PMID：16972718
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适应性无缝阶段II / III临床试验的组顺序方法。J Biopharm Stat。2011年7月21（4）：787-801。DOI：10.1080 / 10543406.2011.551335。 J Biopharm Stat。2011年。 PMID：21516569. 审查。
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无缝阶段II / III设计。stat方法med res。2011年12月20日（6）：623-34。DOI：10.1177 / 0962280210379035EPUB 2010年8月19日。 stat方法med res。2011年。 PMID：20724313. 审查。
被引用44.文章
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Covid-19大流行影响的临床试验：救援的适应性设计？stat biopharm res。2020 8月19日; 12（4）：461-477。DOI：10.1080 / 19466315.2020.1799857。 stat biopharm res。2020。 PMID：34191979 免费PMC文章。
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适应性浓缩试验：有什么好处？统计医学。2021年2月10日；40(3):690-711. 内政部：10.1002/sim.8797。Epub 2020年11月26日。 统计医学。2021。 PMID：33244786 免费PMC文章。
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为临床试验设计增添了灵活性：基于示例性的自适应设计的实际使用指南。BMC MED。2020年11月19日; 18（1）：352。DOI：10.1186 / s12916-020-01808-2。 BMC MED。2020。 PMID：33208155. 免费PMC文章。 临床试验。
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临床试验的数据监测委员会评估Covid-19治疗。康坦普临床试验。2020年11月；98:106154. 内政部：10.1016/j.cct.2020.106154。Epub 2020年9月19日。 Contemp Clin试验。2020。 PMID：32961361 免费PMC文章。
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适应性设计联合扩展（ACE）声明：一份带有解释和详细说明的清单，用于报告使用适应性设计的随机试验。BMJ。2020年6月17日; 369：M115。DOI：10.1136 / BMJ.M115。 BMJ。2020。 PMID：32554564 免费PMC文章。
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