第三阶段和提交故障：2007-2010

药品研究中心指出，III阶段和提交的综合成功率的平均值已经下降到〜50%的人。为了了解更多关于第三阶段和提交失败的原因，汤森路透生命科学咨询公司分析了2007年至2010年期间这些失败的原因。该分析包括所有治疗领域的失败，初始适应症和主要的新适应症。与已批准的适应症密切相关的新配方和新要求被排除在分析之外。

在2007年至2010年期间，有83次III期和提交失败。所示图。1A，这些失败发生比例最大的治疗领域是:癌症(28%);神经系统，包括神经退行性变(18%);消化和/或代谢，包括糖尿病和肥胖症(13%);和抗感染(13%)。所有治疗领域中几乎90%的失败是由于缺乏疗效(66%)或安全问题(21%)(图。1B)。疗效失败的项目可以进一步细分为与安慰剂(32%)、积极对照(5%)或作为附加治疗(29%)相比，未能证明统计学显著改善的项目。在作为一种附加疗法而没有显示出疗效改善的药物中，58%是抗癌药物，而在那些与安慰剂相比没有显示疗效改善的药物中，33%是神经系统药物。

83例失败按治疗范围进行划分(一种）失败的原因（B.)。

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来自该分析的一个结论是，具有大量失败的失败，具有在高未满足的医疗需求领域具有新的作用机制：癌症和神经变性。这可能是由于这些领域的具有挑战性的科学，但也许是企业对具有高批准和报销潜力的药物压力的压力，特别是在主要产品专利抵销期间的期间威胁未来的收入。由于这种紧迫性，似乎公司已经将药物进入第三阶段试验，即使它们在II期概念验证研究中仅显示边际统计学显着的疗效;因此，这些药物携带大于平均失败的风险。似乎还有一种倾向于假设一种疾病的成功将转化为在新的和显着不同的疾病中的成功。这在肿瘤学中尤为明显，似乎似乎在一个肿瘤类型中的成功被认为是在各种其他肿瘤类型中的成功转化，而无需坚定的证据表明行动机制仍然相关。这可以通过Sunitinib（Sutent;辉瑞）在肝癌中的失败和胃癌中的Bevacizumab（Avastin; Genentech / Roche）来说明。

提高III期成功率的方法是避免一意孤行的想法，依靠高质量的科学证据，通过对每个目标适应症的充分测试机制，在II期试验中正确的患者群体中使用定义明确的终点。最初，这可能会导致更高的第二阶段试验失败率，但一些公司已经表明，良好的科学可以提供稳健的、积极的概念验证数据的稳定流。