TY -的T1 - alpha - 1抗胰蛋白酶缺乏症”:明确公认的保护阈值摩根富林明的角色——欧洲呼吸杂志》乔和J - 10.1183/13993003.01410 -2021欧元六世- 59 - 2 SP - 2101410 AU -亚历桑德罗·n·Franciosi AU -丹尼尔Fraughen AU -托马斯·p·卡罗尔盟诺埃尔·g·McElvaney Y1 - 2022/02/01 UR - //www.qdcxjkg.com/content/59/2/2101410.abstract N2 - alpha - 1抗胰蛋白酶缺乏症”(AATD)是唯一容易识别单基因引起的慢性阻塞性肺病。迄今为止唯一condition-specific AATD-associated治疗慢性阻塞性肺病是每周静脉plasma-purified人类alpha -抗胰蛋白酶(IV-AAT)。不确定性AATD基因型应该受益于IV-AAT持续下去。IV-AAT是昂贵的,包括每周等离子产品的管理。大部分的风险分层一直围绕“公认的保护阈值”的长期被认可的假设11µM (0.57 g·L−1) AAT在血清。这个假设已经成为AATD保健的范式的核心,尽管它的推导和准确性定义疾病的风险尚不清楚。我们回顾了文献和调查了11µM阈值和临床结果之间的联系提供上下文和洞察周围的问题这个话题。我们发现没有数据证明慢性阻塞性肺病的风险增加依赖于11µM阈值。此外,大量的近期临床数据研究这个阈值否定假设。相反,使用11µM作为治疗目标适当ZZ个人临床证据支持,尽管更精致的剂量方案正在探索。继续使用的11个µM阈值作为一个行列式的临床风险问题,使得AAT-augmentation方法不当,可能驱动增加医疗支出,不应作为指标开始治疗。基因型代表一个更证明的风险指标,与ZZ和罕见的独立ZZ-equivalent基因型与慢性阻塞性肺病。 New and better risk assessment models are needed to provide individuals diagnosed with AATD with reliable risk estimation and optimised treatment goals.The protective threshold of 11 µM has historically been used to predict risk of COPD in AATD. The evidence now conclusively shows this to be inaccurate. 11 µM is a target for augmentation therapy, but should not be used as a determinant of risk of COPD. https://bit.ly/2TXXNus ER -