TY - JOUR T1 -囊性纤维化气道环境在临床前模型中增强F508del的抢救JF -欧洲呼吸杂志JO - Eur Respir J DO - 10.1183/13993003.01133-2018 VL - 52 IS - 6 SP - 1801133 AU - Gentzsch, Martina AU - Cholon, Deborah M. AU - Quinney, Nancy L. AU - Boyles, Susan E. AU - Martino, Mary E.B. AU - Ribeiro，Carla M.P. Y1 - 2018/12/01 UR - //www.qdcxjkg.com/content/52/6/1801133.abstract N2 -囊性纤维化是一种缩短寿命的遗传疾病，具有常染色体隐性遗传。大多数囊性纤维化的发病率和死亡率与肺部疾病有关。囊性纤维化跨膜电导调节基因(CFTR)编码气道上皮表面适当水化所需的氯通道，在囊性纤维化中发生突变，导致气道脱水。因此，囊性纤维化患者遭受慢性气道感染、炎症和粘液分泌过剩，从而导致气道阻塞。在过去的十年中，基础和临床研究导致了靶向治疗策略，成功恢复囊性纤维化患者的CFTR功能。CF气道炎症环境对CFTR调节剂的疗效有重大影响，这表明在模拟原生炎症CF气道的条件下进行临床前评估对优化治疗至关重要。http://ow.ly/VrD130m770XThe作者感谢Scott H. Randell和北卡罗莱纳大学囊性纤维化中心组织采购和细胞培养核心从人类CF气道中提供HBE细胞和粘液脓性材料(由囊性纤维化基金会拨款R026-CR11和NIH拨款P30DK065988支持)，以及Charles R. Esther, Jr进行关键讨论。呃- - - - - -