Ty -jour t1-直肠囊性纤维化类器官JF中不同CFTR折叠突变体的最佳校正 - 欧洲呼吸杂志Johanna F. AU - Gogorza Gondra, Ricardo A. AU - Kruisselbrink, Evelien AU - Vonk, Annelotte M. AU - Janssens, Hettie M. AU - de Winter-de Groot, Karin M. AU - van der Ent, Cornelis K.au -beekman，Jeffrey M. Y1-2016/08/01 UR -http：//www.qdcxjkg.com/content/48/2/451.abstract N2-恢复囊肿纤维纤维传播调节器中缺陷的小型莫勒分泌疗法（CFTR）门控（增强器）或运输（校正器）正在以突变特异性方式开发用于囊性纤维化（CF）。广泛研究了CFTR-P.PHE508DEL（F508DEL）的药理校正选项，但对其他可能从校正治疗中受益的其他贩运突变体的校正仍在很大程度上未知。Ala455glu（A455E）和-P.ASN1303LYS（N1303K）通过VX -809和其他18个校正器（C1 – C18），使用人类肠道CF器官中的功能性CFTR分析。通过各种校正器增强，但没有残留或校正诱导的活性与CFTR-P.ASN1303LYS相关。重要的是，VX-809诱导的校正对于CFTR-P.PHE508DEL最为主导，而CFTR-P.ALA4555GLU的校正最高的是一个称为BITHIAZOLS（C4，C13，C14和C17）和C5的化合物亚组突变特异性校正器的开发，用于最佳治疗不同CFTR运输突变体，并确定C5和Bithiazoles是CFTR-P.ALA455GLU.CFTR校正校正纠正措施的最有前途的化合物，取决于折叠和运输突变HTTP的类型：//ow.ly/zrrzb er-